HAMMOND S.M. et al. An RNA-directed nuclease mediates post-transcriptional gene silencing in Drosophila cells//Nature. 2000 Mar 16; 404(6775): 293-6. YANG D. et al. Evidence that processed small dsRNAs may mediate sequence-specific mRNA degradation during RNAi in Drosophila embryos//Curr Biol. 2000 Oct 5; 10(19): 1191-200.
Изобретение относится к области молекулярной биологии и биотехнологии и может быть использовано в медицине и в фармацевтической промышленности. Молекула РНК, способная к мишень-специфической интерференции РНК, представляет собой двухцепочечную молекулу РНК размером 23 нуклеотида, имеющую 3'-выступ из 1-5 нуклеотидов. Ее получают объединением двух цепей РНК и используют для получения фармацевтической композиции. При введении в многоклеточный эукариотический организм или в клетку многоклеточного эукариотического организма данная молекула РНК обеспечивает содействие мишень-специфической интерференции РНК и приводит к уменьшению уровня экспрессии гена-мишени или к нокауту гена-мишени. Способ содействия мишень-специфической интерференции РНК с помощью данной молекулы РНК применяют для определения или модуляции функции гена. Клетку, содержащую эндогенную нуклеиновую кислоту-мишень, молекулу РНК, способную к мишень-специфической интерференции РНК, и экзогенную нуклеиновую кислоту-мишень используют в аналитических процедурах. Применение изобретения обеспечивает молчание гена-мишени, опосредованное мишень-специфической интерференцией РНК. 8 н. и 32 з.п. ф-лы, 24 ил., 3 пр.